Moedercampagnes voor NHS-dekking voor zeldzame cystische fibrose

Jess Nickless, uit Devon, heeft de overheid gevraagd om Kalydeco beschikbaar te maken als een behandeling voor patiënten met de zeldzame G551D-mutatie van cystic fibrosis, een ernstige genetische aandoening die schade veroorzaakt aan de longen en het spijsverteringsstelsel.

Goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau, Kalydeco is beschikbaar in de VS en Italië. De vermelde kosten zijn £ 182.000 per patiënt per jaar.

Maar terwijl het Europees Geneesmiddelenbureau adviseert dat Kalydeco alleen wordt voorgeschreven aan patiënten ouder dan zes jaar, wil mevrouw Nickless, wiens dochter Ellie G551D cystische fibrose heeft, beschikbaar zijn voor patiënten van alle leeftijden. Onder verwijzing naar het feit dat haar dochter al longschade heeft opgelopen als gevolg van de ziekte, gelooft Nickless dat het wachten op haar dochter, zes jaar oud voor behandeling met het medicijn, haar een groter risico zal opleveren.

Voor haar campagne heeft Nickless een e-petitie gelanceerd die momenteel meer dan 11.000 handtekeningen heeft.

Haar inspanningen worden ondersteund door een andere moeder van een kind met de G551D-mutatie, Denise Murphy, die het een "travestie" noemt dat het VK achter de VS, Duitsland en Italië staat wat betreft de beschikbaarheid van Kalydeco.

Volgens de DoH zijn beslissingen over de financiering van Kalydeco in overeenstemming met lokale NHS-hoofdstukken.

Bron: BBC